Гемофилия, наследственная несвертываемость крови, считается неизлечимой, ведь ее источник — «поломка» в генном наборе. Но ученым из Детского исследовательского госпиталя Святого Иуды в американском Мемфисе удалось в значительной степени облегчить ход болезни. На помощь медикам пришел вирус. Как известно, эти микроорганизмы живут за счет того, что внедряют свои гены в чужие клетки, заставляя их вырабатывать необходимые для себя продукты.
Ученые заставили вирус AAV8, не вызывающий у человека никаких заболеваний и не интегрирующийся непосредственно в ДНК, приносить в клетки человеческого организма «подсаженный» в него нормальный ген фактора IX - белка,ответственного за свертываемость крови. До начала эксперимента уровень фактора IX у всех пациентов не доходил и до 1% от нормального, однако уже вскоре после инъекции вируса он. в зависимости от дозы, поднялся до 2—12% — и сохранялся на протяжении полутора лет.
Discovery Январь 2012
